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Stammzellen-Forschung: Blinde sollen wieder sehen

Wenige Sinne sind dem Menschen so wichtig wie das Sehen: Ein Auge als Blickfang auf einem Plakat in Schanghai.

Wenige Sinne sind dem Menschen so wichtig wie das Sehen: Ein Auge als Blickfang auf einem Plakat in Schanghai.

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Reuters

Für die einen sind sie Teufelswerk, für andere die vielleicht einzige Chance auf Heilung. Therapien mit embryonalen Stammzellen sind umstritten – nicht nur, weil Forscher Embryonen zerstören, um an die begehrten Zellen heranzukommen. Kritiker befürchten auch, dass die Hoffnungsträger der modernen Medizin im Körper unkontrolliert zu wachsen beginnen und so unter anderem Krebs auslösen. Zumindest was den zweiten Punkt betrifft, können Wissenschaftler jetzt womöglich Entwarnung geben. Ein US-Team aus Stammzellforschern und Augenärzten hat fast blinde Patienten, die an einer Netzhauterkrankung leiden, mit embryonalen Stammzellen behandelt – und zwar allem Anschein nach erfolgreich.

Das Verfahren sei sicher und den ersten beiden Patienten gehe es vier Monate nach der Injektion der Stammzellen gut, berichten die Forscher online in der Fachzeitschrift Lancet. Die befürchteten Wucherungen seien ausgeblieben und das Sehvermögen der beiden Frauen habe sich leicht verbessert.

„Die Studie ist ein wichtiger Schritt auf dem Weg nur Nutzung embryonaler Stammzellen“, urteilt Frank Holz, der Direktor der Universitäts-Augenklinik Bonn. „Gerade bei Netzhautleiden birgt dieser Therapieansatz ein großes Potenzial.“ Für Euphorie sei es aber zu früh: „Noch ist es sicherlich nicht so, dass Blinde nach der Behandlung plötzlich wieder sehen können.“

Auch Stammzellforscher äußern sich eher vorsichtig. „Dass es den zwei Patientinnen gut geht, könnte Zufall sein“, sagt Jürgen Hescheler vom Institut für Neurophysiologie der Universität Köln. „Um zu beweisen, dass das Verfahren sicher ist, werden größere und längere Studien nötig sein.“

Großes Interesse

Doch selbst wenn Zurückhaltung angebracht ist, stößt die Studie der Forscher um Robert Lanza von der börsennotierten Firma Advanced Cell Technology (ACT) in Marlborough, Massachusetts, in der Fachwelt auf großes Interesse. Denn es ist das erste Mal, dass Wissenschaftler über Erfolge einer Therapie mit embryonalen Stammzellen berichten können.

Erst im November hatte die Hoffnung vieler Forscher einen Dämpfer erlitten. Das US-Unternehmen Geron teile damals mit, dass es seinen weltweit ersten klinischen Versuch mit menschlichen Embryozellen, in dem Querschnittsgelähmte behandelt wurden, abgebrochen habe. Angeblich aus wirtschaftlichen Gründen, doch natürlich wird auch über andere Ursachen spekuliert. „Das Gehirn und das Rückenmark sind ja sehr komplexe Systeme“, sagt Hescheler. „Vermutlich ist eine Stammzelltherapie gerade in diesen Organen problematisch.“ Eine Veröffentlichung der Ergebnisse von Geron steht noch aus.

Im Vergleich mit dem Zentralnervensystem ist das Auge eher einfach aufgebaut. Zudem gilt es als ein besonders sicherer Ort für eine Verpflanzung fremder Zellen. Denn die Blut-Retina-Schranke, eine Barriere zwischen der Netzhaut und den umliegenden Gefäßen, verringert die Gefahr, dass Immunzellen in die Netzhaut eindringen und das Transplantat attackieren.

Die beiden von Robert Lanza und seinen Kollegen behandelten Frauen leiden an zwei verschiedenen Formen der Makula-Degeneration (siehe Kasten). Die jüngere, 51-jährige Frau ist an Morbus Stargardt erkrankt, einem erblichen Netzhautleiden, das schon in jungen Jahren ausbrechen kann. Die andere Patientin ist 78 Jahre alt; bei ihr wurde eine trockene Altersabhängige Makula-Degeneration (AMD) diagnostiziert. Für beide Erkrankungen gibt es keine etablierten Therapien, allerdings werden derzeit verschiedene pharmakologische und gentherapeutische Ansätze erprobt. Das Sehvermögen der Frauen war vor der Therapie äußerst schlecht, beide galten als blind.

Das Team um Lanza und den Augenarzt Steven Schwartz vom Jules Stein Eye Institute in Los Angeles, Kalifornien, züchtete aus den embryonalen Stammzellen Retinale Pigmentepithelzellen (RPE-Zellen). Anschließend injizierten die Forscher den Frauen jeweils 50.000 dieser Zellen der äußeren Netzhautschicht – also eine relativ geringe Menge – in eines ihrer Augen. Ziel der Studie, an der jeweils zwölf Patienten mit Morbus Stargardt und zwölf mit trockener AMD teilnehmen, ist es, zunächst die Sicherheit des Verfahrens zu untersuchen. Geplant ist ein Beobachtungszeitraum von einem Jahr.

Vom Immunsystem toleriert

Bis jetzt, vier Monate nach der Injektion, deutet nichts darauf hin, dass im Auge der Patientinnen Wucherungen zu finden sind. „Es stimmt zuversichtlich, dass zumindest bei diesen beiden Frauen innerhalb der Beobachtungszeit keine Geschwüre aufgetaucht sind“, sagt Professor Frank Holz.

Das Stammzellverfahren könnte sich also als sicher erweisen – und darüber hinaus die Sehleistung verbessern. Man habe gezeigt, dass die injizierten RPE-Zellen vom Immunsystem toleriert würden und sich, zumindest bei der Patientin mit Morbus Stargardt, in die Netzhaut integriert hätten, schreiben die Forscher. Darüber hinaus konnte das Team bei der Stargardt-Patientin eine zunehmende Pigmentierung der transplantierten Zellen beobachten.

Trotz der unterschiedlichen Untersuchungsergebnisse stellten die Forscher bei beiden Probandinnen eine leichte Verbesserung der Sehkraft fest. Vor der Behandlung konnte die 51-jährige Patientin auf der Buchstabentafel beim Augenarzt nichts mehr erkennen. Sie registrierte gerade noch, wenn sich eine Hand vor ihren Augen bewegte. Vier Monate später war sie in der Lage, die fünf größten Buchstaben auf der Tafel zu entziffern. Bei der 78-Jährigen verbesserte sich die Sehschärfe von 21 auf 28 Buchstaben. Sie könne nun sogar wieder alleine einkaufen gehen, sagt sie.

„Für eine verbesserte Sehleistung ist ein solches Ergebnis allerdings noch kein Beweis“, sagt der Augenarzt Frank Holz. „Wir kennen inzwischen genauere Messmethoden – zum Beispiel die Mikroperimetrie, bei der einzelne Netzhautareale gezielt auf ihre Lichtempfindlichkeit getestet werden.“

Lanza geht aber ohnehin davon aus, mit seiner Stammzelltherapie künftig noch bessere Ergebnisse zu erzielen. Erstens könne man womöglich, sobald sich das Verfahren als sicher erwiesen habe, mehr Zellen transplantieren, sagt er. Und zweitens sei dann geplant, Patienten zu einem früheren Zeitpunkt ihrer Erkrankung zu behandeln.

Hoffen auf den Fortschritt können auch Patienten in Europa. Die britische Gesundheitsbehörde MHRA (Medicines and Healthcare products Regulatory Agency) hat Lanzas Unternehmen ebenfalls die Erlaubnis zu einer Studie mit Morbus-Stargardt-Patienten erteilt. Den ersten Probanden haben Ärzte vor zwei Wochen im Moorfields Eye Hospital in London behandelt.

„Erfolgsmeldungen wie die jetzige machen hoffentlich den Weg frei für weitere klinische Studien mit embryonalen Stammzellen“, sagt der Kölner Forscher Jürgen Hescheler. „Und vielleicht werden ja auch wir deutschen Wissenschaftler eines Tages daran teilnehmen dürfen.“ Hierzulande wäre eine Studie wie die von Lanza und Schwartz derzeit verboten.