Die Neuropädiater Markus Schülke von der Charité Berlin und der Stammzellforscher Alessandro Prigione vom Universitätsklinikum Düsseldorf haben eine Behandlungsstrategie für Morbus Leigh (MILS) entdeckt. Es handelt sich um eine fortschreitende Erbkrankheit, die den mitochondrialen Energiestoffwechsel beeinträchtigt und sowohl die geistige als auch die motorische Entwicklung stört. Für diese Arbeit wurden sie mit dem Eva-Luise-Köhler-Forschungspreis ausgezeichnet, berichtete die Charité Univeritätsmedizin Berlin auf ihrer Webseite.

Die Forscher entdeckten, dass der Wirkstoff Sidenafil, der als Viagra zur Behandlung von Erektionsstörungen bei Erwachsenen bekannt ist und bereits zur Behandlung von Lungenhochdruck bei Säuglingen eingesetzt wurde, eine wirksame Substanz zur Behandlung des Leigh-Syndroms sein könnte. Sie kamen zu dieser Erkenntnis, indem sie mehr als 5.000 Wirkstoffe auf ihre Wirksamkeit bei MILS testeten.

Sidenafil: Als „Orphan Drug“ bekannt

In individuellen Therapieversuchen zeigten schwer kranke Kinder nach einer Behandlung mit Sildenafil deutliche Verbesserungen. Die Europäische Arzneimittelagentur EMA hat Sildenafil als „Orphan Drug“ anerkannt, ein Medikament zur Behandlung seltener Krankheiten. Eine europaweite multizentrische Studie zur weiteren klinischen Prüfung der therapeutischen Wirksamkeit soll in Kürze beginnen.

Das Preisgeld des Eva-Luise-Köhler-Forschungspreises in Höhe von 50.000 Euro dient als Anschubfinanzierung für weitere Studien zu seltenen Krankheiten. Schülke und Prigione planen, das Preisgeld zur weiteren Erforschung des Leigh-Syndroms zu nutzen, um Biomarker zu finden, die Aufschluss über den Einfluss von Sildenafil auf zelluläre mitochondriale Stoffwechselwege und therapeutische Effekte geben könnten.

Quelle: Charité Univeritätsmedizin Berlin