Erstmals ist in den USA eine Gentherapie gegen eine bestimmte Form der Erblindung zugelassen worden. Mit der Therapie könne bei Kindern und Erwachsenen ein erblicher, durch eine Genmutation ausgelöster Verlust des Sehvermögens behandelt werden, der in Erblindung enden kann, teilte die US-Arzneimittelbehörde FDA mit. In den vergangenen Monaten hatte die Behörde schon zwei weitere Gentherapien zugelassen, beide zur Krebs-Behandlung.

Die Zulassung bezeichnete FDA-Chef Scott Gottlieb als Meilenstein: „Gentherapie wird eine Stütze in der Behandlung und vielleicht auch der Heilung von vielen unserer schlimmsten und hartnäckigsten Krankheiten sein. Wir sind an einem Wendepunkt bei dieser neuen Therapieform.“

Extrem hohe Kosten für die Behandlung

In den USA haben nach Angaben der FDA bis zu 2000 Menschen eine Mutation in beiden Kopien des RPE65-Gens und einen dadurch ausgelösten schrittweisen Verlust des Sehvermögens. Bei der nun zugelassenen Gentherapie wird eine gesunde Variante des RPE65-Gens in die Netzhaut-Zellen geschleust.

Die Therapie wurde zuvor an mehr als 70 Patienten getestet. Medienberichten zufolge könnten die Kosten für die Behandlung jedoch extrem hoch sein. Zudem sei noch unklar, wie lange ein positiver Effekt anhält.

Die Augenmedizinerin Birgit Lorenz vom Universitätsklinikum Gießen und Marburg begrüßte die Zulassung der Gentherapie in den USA. Ein entsprechender Antrag für Europa liege derzeit bei der zuständigen Arzneimittelbehörde Ema zur Entscheidung. Die Therapie könne bereits abgestorbene Sinneszellen nicht wiederbeleben, jedoch das weitere Fortschreiten der Erkrankung verlangsamen. In Deutschland gibt etwa 150 bis 200 Patienten mit der RPE65-Erkrankung. (dpa)