Selten reagiert die Fachwelt so euphorisch auf eine neue Therapie: von einem „Durchbruch“, einem „Meilenstein“ und einem „Grund für eine große Feier“ ist die Rede. Der Anlass: Ärzte um Peter Middleton von der University of Sydney stellen im New England Journal of Medicine eine Kombination dreier Wirkstoffe gegen Mukoviszidose vor, die viel bewirkt. Die Behandlung bessere die Situation bei bis zu 90 Prozent der an der Stoffwechselerkrankung leidenden Patienten deutlich, berichten die Forscher. In den USA wurde das Präparat Trikafta nach einem beschleunigten Verfahren am 21. Oktober für Patienten ab zwölf Jahren zugelassen.

Mukoviszidose – auch cystische Fibrose (CF) genannt – ist in Europa die häufigste angeborene Stoffwechselerkrankung. Weltweit haben mehr als 70.000 Menschen die Krankheit. Fehlerhafte Kanäle auf der Oberfläche von Zellen führen bei den Patienten dazu, dass Schleim in Bronchien, Bauchspeicheldrüse, Schweißdrüsen, Verdauungstrakt und anderen Organen so zähflüssig wird, dass er nicht mehr richtig abfließen kann. Folgen der lebensbedrohlichen und bislang unheilbaren Erkrankung sind Dauerhusten, chronischer Durchfall und Lungenentzündungen.

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