Das Prinzip einer Gentherapie wirkt simpel: Ein defektes Gen wird durch ein gesundes ersetzt. Es übernimmt dann dessen Aufgaben. Zu diesem Therapieansatz wird seit den 1990er-Jahren geforscht, wobei es auch mehrere Rückschläge gab. 2012 wurde dann die erste medikamentöse Gentherapie in Europa zugelassen. Sie soll die seltene Erbkrankheit Lipoproteinlipase-Defizienz (LPLD) bekämpfen. Nun haben Mediziner von der Lipidambulanz der Berliner Charité diese Therapie erstmals bei einer Patientin angewendet und sprechen von einem großen Erfolg.

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