Muskelschwund und Mukoviszidose: Berliner Gentherapie könnte helfen
Es gibt etwa 8000 seltene Erkrankungen – und für viele keine Therapie. Berliner Forscher versuchen, einige davon an der Wurzel zu packen: den Genen und Zellen.
Dieses MRT-Bild zeigt eine Lunge, die von Mukoviszidose befallen ist.UIG/Imago
Aus Berlin kommt eine von elf klinischen Studien weltweit, „die die Medizin im Jahr 2023 prägen werden“. So verkündete es jüngst das britische Fachjournal Nature Medicine. Dabei geht es um eine ganz neuartige Therapie gegen genetisch bedingten Muskelschwund, genannt Muskeldystrophie.